甲氨蝶呤是抗叶酸类抗肿瘤药，临床上主要适用于急性白血病，尤其是急性淋巴细胞性白血病、绒毛膜上皮癌及恶性葡萄胎等效果比较好，同时对于头颈部肿瘤、乳腺癌、肺癌及盆腔肿瘤均有一定的疗效，此外通过动脉插管灌注对于头颈部癌和肝癌也有较好的疗效。据临床经验发现甲氨蝶呤以阿达木单抗等生物制剂联合用药，可以更有效地缓解类风湿性关节炎患者疾病症状，减缓关节损伤的进展，并且可以改善身体的功能。使用本品期间最常见的副作用就是胃肠道副反应，主要症状包括口腔炎、口唇溃疡、咽炎、恶心、呕吐、胃炎及腹泻等，还可能会出现脱发、皮炎、色素沉着等不适的症状。大剂量应用可能会出现骨髓抑制导致白细胞下降，严重时可出现全血下降、皮肤或者是内脏出血。此外，对于大剂量长期使用还可能会出现血尿、蛋白尿、尿少、氮质血症、尿毒症等肾脏的损害。