抗肿瘤、激活抑癌基因。地西他滨是特异性DNA甲基化转移酶抑制剂。与常规化疗通过细胞毒性效应发挥抗肿瘤细胞的作用不同，地西他滨是通过去甲基化作用，激活抑癌基因使其重新表达来发挥抗肿瘤作用。此外，地西他滨还可以大幅度的增强肿瘤细胞对T淋巴细胞杀伤的敏感性，同时，地西他滨通过诱导免疫激活分子的表达，促进白血病细胞重要肿瘤抗原的表达，从而增强机体肿瘤免疫的机能。在临床上，地西他滨广泛应用于各种类型的骨髓增生异常综合征的治疗，同时近年来，地西他滨也用于老年白血病患者的治疗，并取得了良好的治疗效果。