所谓小分子靶向药物治疗，就是在细胞分子水平上针对已经明确的肿瘤致癌靶点的治疗方式，该靶点可以是肿瘤细胞内部的某一个蛋白分子，也可以是某一个基因的片段。针对该靶点可以设计相应的治疗药物，当药物进入体内，会选择性地选择致癌靶点进行结合，而发生作用，从而达到杀灭癌细胞的作用。目前的小分子靶向药物治疗的疗效显著，在临床上已经得到了广泛的推广，成为抗癌的专科治疗手段。也是现代精准抗肿瘤治疗的基石，常见的比如专门针对肺腺癌的靶向药特罗凯口服，还有专门针对间质瘤的甲磺酸伊马替尼，这些小分子靶向药对上述的肿瘤生存率以及治愈率有了革命性的提高。