长期以来，恶性肿瘤非手术治疗的主要手段是细胞毒药物的治疗，也就是通常说的化疗。化疗药物通过对恶性肿瘤细胞增殖周期不同阶段的毒性作用，抑制或杀伤肿瘤细胞以达到治疗目的。化疗药物不但对大多数恶性肿瘤细胞都有杀伤作用，还对人体正常增殖较快的组织细胞也不加区别地进行杀伤，没有明确的选择性和特异性。随着生物科学、基因技术的快速发展，对恶性肿瘤细胞增殖的信号通路、启动基因等有了深入了解，发现了不同肿瘤具有的特有的细胞分子结构，这些结构在肿瘤的发生发展上起到很重要的作用。把这些特定的分子结构作为靶点设计相应的药物，使这些分子结构失去在肿瘤细胞增殖中的作用，阻断肿瘤细胞的增殖，这就是靶向治疗的概念。这些药物针对性强，靶标明确，对患者影响相对小，效果显著。最早成功的靶向药物有用于乳腺癌的曲妥珠单抗、用于肺腺癌的吉非替尼等。近几年关于靶向药物的研发上市快速增长，几乎涉及所有的恶性肿瘤。还有专门针对血管的靶向药物，如安罗替尼、阿帕替尼等，可以抑制破坏滋养肿瘤的血管，使肿瘤失去营养而退缩消失。