靶向治疗就是药物在分子水平针对参与肿瘤发生发展过程的细胞信号转导和其他生物学途径的治疗手段。细胞毒类药物虽然能有效地杀灭肿瘤细胞,但由于针对性不强,常常会同时损伤机体正常细胞,由此产生一系列不良反应。而靶向治疗可以相对选择性的作用于肿瘤细胞相关的信号转导通道,相应减少了不良反应的程度。靶向药物的疗效与肿瘤细胞是否具有适应的靶点有关。比如酪氨酸激酶抑制剂吉非替尼、厄洛替尼、埃克替尼、阿法替尼、达克替尼、奥希替尼等,主要适用于肺腺癌EGFR突变阳性的患者，治疗效果相比化疗更加显著，不良反应更轻。同时在肺腺癌中ALK基因突变阳性，可选用的靶向药物有克唑替尼、阿来替尼、劳拉替尼。即使是不同病理类型的肿瘤,只要存在相应的靶点,靶向药物均可能有效。比如，因为EGFR在多数上皮来源的肿瘤中均有强弱不同的表达，所以抗EGFR的单克隆抗体在部分头颈鳞状细胞癌、结直肠癌和非小细胞肺癌中均有效，这已经得到实验的证实。