青霉胺是治疗肝豆状核变性的主要药物，其剂量为750到1000毫克每天，最大剂量可达2000毫克每天，从小剂量开始，每三到四天递增250毫克至尿酮量较用药前明显增高，或青霉胺总量达1000到2000毫克每天为止。小儿剂量为每日20到30毫克每公斤体重；维持量：成人为750到1000毫克每天，儿童为600到800毫克每天，应空腹服药，最好在餐前1小时、餐后2小时或睡前服，不要与锌剂或其它药物混服，如多次测定二十四小时尿酮量为200到500微克症状稳定者表示青霉胺用量足够可减量或间歇用药，例如，服两周停两周或服十天停十天。青霉胺的常见副作用包括发热、皮疹、淋巴结病，中性粒细胞减少征或血小板减少症、狼疮样综合征、骨髓抑制和剥脱性皮炎等。