肿瘤患者检测到明确的驱动基因，靶向药治疗癌症的效果是非常有效的。靶向药治疗，是在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点精准治疗。它能特异地选择致癌位点来相结合发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，而不会损伤周围的正常组织细胞。靶向药物并不适用于所有的癌症，使用前要对患者进行驱动基因的检测，只有检测到明确的驱动基因，才能够使用靶向药物治疗。临床上常见的靶向药物有：酪氨酸激酶抑制剂，如吉非替尼、阿法替尼；抗EGFR的单抗，如西妥昔单抗；抗HER-2的单抗，如曲妥珠单抗；抗CD20的单抗，如利妥昔单抗等。目前有很多靶向药物已进入国际标准治疗方案和规范。有报道显示接受阿来替尼治疗的患者中位无疾病进展生存时间是34.8个月。一般来说靶向药治疗到一定阶段会出现耐药，有报道称显示一代的酪氨酸激酶抑制剂耐药时间约为8个月。