甲氨蝶呤是叶酸类抗肿瘤药物，成品为橙黄色的结晶性粉末，主要通过抑制二氢叶酸还原酶，使二氢叶酸不能正常地转化为四氢叶酸，阻断DNA和RNA的合成，从而发挥抑制肿瘤细胞生长与繁殖的作用。甲氨蝶呤临床主要用于治疗各种类型急性白血病，特别是急性淋巴细胞性白血病、恶性淋巴瘤、非霍奇金氏淋巴瘤和蕈样肉芽肿、多发性骨髓病、头颈部癌、肺癌、各种软组织肉瘤、乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌以及恶性葡萄胎、绒毛膜上皮癌、睾丸癌以及银屑病的治疗。甲氨蝶呤常见的不良反应，包括咽喉痛、恶心、呕吐、腹痛、消化道出血、食欲减退；在大剂量应用时，可以出现血尿、蛋白尿、尿少、氮质血症，甚至是尿毒症等。