甲氨蝶呤是抗叶酸类的抗肿瘤药，主要通过抑制二氢叶酸还原酶，使二氢叶酸不能正常转化为四氢叶酸，从而阻断DNA和RNA的合成，发挥抑制肿瘤细胞的生长与繁殖作用。甲氨蝶呤临床主要用于治疗各型急性白血病，特别是急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤、非霍奇金氏淋巴瘤和蕈样肉芽肿、多发性骨髓病、头颈部癌、肺癌、各种软组织肉瘤、乳腺癌、卵巢癌、宫颈癌、恶性葡萄胎、绒毛膜上皮癌、睾丸癌以及银屑病的治疗。甲氨蝶呤常见的不良反应包括咽喉痛、恶心、呕吐、腹痛、腹泻、消化道出血、食欲减退。在大剂量应用时，可以出现血尿、蛋白尿、尿少、氮质血症，甚至尿毒症等。