运动神经元病是一组异质性疾病，致病因素可能多样且相互影响，故其治疗必须是多种方法的联合应用，期望用单个药物或单种治疗完全阻断疾病的进展是不现实的。至今仍然缺乏能够有效逆转或控制运动神经元病病情进展的药物。当前病因治疗的发展方向包括抗兴奋性氨基酸毒性、神经营养因子、抗氧化和自由基清除、新型钙通道阻滞剂、抗细胞凋亡、基因治疗以及神经干细胞移植等。运动神经元病患者，可以口服利鲁唑进行治疗，利鲁唑具有抑制谷氨酸释放等作用，每次50毫克，每天两次，服用18个月，有可能延缓病程，延长延髓麻痹患者的生存期，但对患者的肌力和生活质量没有显著改善。