靶向治疗适合某些恶性肿瘤中存在有基因突变位点的患者。靶向治疗是某些靶向药物针对某些基因位点能够起到抑制或阻断作用，进一步阻断或抑制癌细胞的信号传导通路，达到抑制肿瘤细胞增值的目的。以非小细胞肺癌为例，部分患者存在表皮生长因子受体基因突变。针对表皮生长因子受体基因突变，靶向药物包括吉非替尼，厄洛替尼等。50%的非小细胞肺癌均存在有表皮生长因子受体基因突变，靶向药物治疗肿瘤效果好，副作用轻。乳腺癌也存在有靶向药物，表皮生长因子受体中的HER2阳性患者可使用曲妥珠单抗来治疗，能够使治疗效果进一步增强。所以存在基因突变的患者适合用相应的靶向药物，不存在基因突变的患者，靶向药物治疗无效。