分子靶向治疗是指针对参与肿瘤发生发展过程的细胞信号转导和其他生物学途径的治疗手段。广义的靶点治疗，包括参与肿瘤细胞分化、周期、凋亡、迁移、侵袭性行为、淋巴结转移、全身转移多过程的，从DNA到蛋白酶水平的任何亚细胞分子。靶向药物可以通过多种机制，干扰肿瘤细胞的增殖和播散。主要有：一、干扰或阻断与细胞分裂、迁移和细胞外信号转导等参与细胞基本功能调控的信号转导分子，抑制细胞增殖和诱导凋亡。二、直接作用于凋亡相关分子，诱导肿瘤细胞的凋亡。三、通过刺激和激活免疫系统，直接识别和杀伤肿瘤细胞或通过携带毒性物质杀伤肿瘤细胞。