靶向治疗的作用主要是针对基因突变，或者针对肿瘤的某些信号传导通路、抗肿瘤血管生成，具体以肺癌为例，靶向药物可以针对EGFR基因突变及ALK基因突变，前者如吉非替尼、埃克替尼或者奥西替尼，后者如克唑替尼、阿来替尼或者色瑞替尼。还有抗肿瘤血管生成的靶向药物，如肺癌当中用到的贝伐珠单抗、重组人血管内皮抑素、安罗替尼等等，这些药物主要是减轻肿瘤的血液供应，使肿瘤血管供应再正常化等。靶向药物是所谓的免疫检查点抑制剂，主要是针对肿瘤发生过程中免疫逃逸而采用的，主要药物是帕博利单抗或者尼妥珠单抗等等。总之靶向治疗目前在恶性肿瘤治疗当中发挥着越来越重要的作用，如果肺癌有基因突变的有效率在70%以上。