先天性甲状腺功能低下终生甲状腺激素替代治疗。新生儿甲状腺筛查的目的是尽早开始充足的甲状腺激素替代治疗。脑发育的关键激素是T3，约70％的脑皮质T3来自局部T4脱碘。因此，左甲状腺素钠是最为理想的替代治疗药。为确保所有患儿均获得充分的激素，必须保持治疗期间血清T4位于正常中值以上。平均值应当保持超过生理量数周或数月，且血清TSH受抑于正常范围2～3周。治疗需常规监测T4和／或游离T4及TSH，以保证激素水平位于正常中值以上和替代剂量能够维持正常的生长发育和骨骼成熟。